Addition Therapeutics 基于逆转录转座子的基因疗法
TiPLab 木桃
2025-12-26

12月17日,Addition Therapeutics结束了隐秘运营,宣布获得多家知名投资方的 1 亿美元融资,推进一系列基于 PRINT 平台的基因疗法用于慢性病和罕见病。PRINT平台利用逆转录转座子机制将转基因精确插入理想的基因组安全港位点,并借助LNP递送技术开发更安全、持久的一次性疗法。

Addition 是加州大学伯克利分校 Kathleen Collins 实验室的衍生公司,PRINT(Precise RNA-Mediated INsertion of Transgenes,精确 RNA 介导的转基因插入)基于其在逆转录转座酶方面的专业知识。凭借该平台,Addition正在推进一系列 PRINTed 药物研发管线

结合其专利文件(PCT/US2023/028175)中披露的内容,PRINTed 药物可能为使用LNP递送的双RNA组合物,包括一个编码逆转录转座酶的mRNA携带目标基因的RNA模板。当LNP递送至体内后,逆转录转座酶将模板 RNA转化为DNA转基因,之后该转基因会插入到高度保守的核糖体DNA安全港位点。PRINTed 药物之间仅模板 RNA 中的目标基因序列有所不同,所有其他成分均保持不变。

参见:PCT/US2023/028175
参见:PCT/US2023/028175

根据专利文件(PCT/US2023/028175)披露的内容,双RNA递送系统中可能包含:

参见:PCT/US2023/028175
参见:PCT/US2023/028175

Addition Therapeutics认为该技术不仅适用于罕见病,也适用于更常见的疾病,比如艾滋病。在盖茨基金会的资助下,Addition开发了一种艾滋病治疗方法,通过单次注射以刺激人体终生产生保护性抗体。

Addition的专利家族主要围绕将外源核酸序列插入目标基因组的方法或组合物

Kathleen Collins为发明人也有专利可能相关,比如:PCT/US2022/011514家族提供了将转基因特异性插入靶细胞基因组的系统、组合物和方法。PCT/US2023/066470家族描述了通过逆转录酶相关方法进行模块化基因编辑的系统、组合物和方法。

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