Amicus的已上市两款药物分别为：首个用于治疗法布里病（Fabry disease）的口服药物 Galafold^®；用于治疗庞贝病（Pompe disease）的双组分疗法 Pombiliti^® + Opfolda^®。

Amicus 还拥有 DMX-200 的美国权益，DMX-200 是一种潜在的首创在研小分子药物，用于治疗一种罕见肾脏疾病—局灶节段性肾小球硬化症（FSGS），目前正处于 III 期临床试验阶段。

Galafold^® 和 Pombiliti^® + Opfolda^® 均具有高增长潜力，过去四个季度合计净产品收入达5.99 亿美元。根据与Galafold仿制药生产商的诉讼和解协议，Galafold 在美国的独家销售权预计将持续到2037 年 1 月。

• Amicus 已先后通过和解方式解决了与仿制药生产商Teva、Aurobindo 和 Lupin 之间所有正在进行的关于 Galafold 专利的 Hatch-Waxman 诉讼。根据双方达成的许可协议条款，Amicus 将授予 Teva、Aurobindo 和 Lupin自 2037-01-30 起在美国销售 Galafold仿制药的许可，前提是获得 FDA 的批准。

Galafold^®（migalastat）是一种口服小分子伴侣，也是目前唯一获批的用于治疗法布里病的口服药物。目前，还有三种其他产品均为酶替代疗法（ERT），需要进行静脉输注，ERT的一个问题在于其通常无法充分渗透至肾脏导致难以治疗出现肾功能损害的患者，而migalastat则适合治疗这类患者。

• 法布里病是一种 X 连锁遗传病，由编码α-半乳糖苷酶 A（α-Gal A）的 GLA 基因突变引起，该酶通常负责在溶酶体中降解脂质底物神经酰胺三己糖苷（Gb3）。突变会产生一种不稳定的酶，使其无法有效地折叠成正确的三维结构，从而导致底物积累并引起多系统症状。

Migalastat是一种低分子量亚氨基糖，是Gb3末端半乳糖残基的类似物，能够选择性地可逆结合到α-Gal A的某些突变体的活性位点，从而发挥药理伴侣的作用，稳定α-Gal A的突变体，最终减少Gb3的积累。

Migalastat这个化合物于 1988 年从链霉菌的发酵产物中分离出来，且其开发过程几经易主。虽然 Amicus 不能保护该化合物本身，但是根据Galafold^®橙皮书上的信息，Amicus 有多达62件美国授权专利涵盖 migalastat 与 α-Gal A结合的复合物和 migalastat 医药用途，这些专利有效期介于 2027 年至 2042 年之间。另外，Amicus 还有多件在审专利涵盖 migalastat 的药物组合物、治疗方法以及生产方法，预计将于 2036 年至 2043 年之间到期。

Pombiliti^®（cipaglucosidase alfa-atga）+ Opfolda^®（miglustat）是一种用于治疗庞贝氏病的双组分疗法，包括一种酶替代疗法cipaglucosidase alfa-atga和一种口服酶稳定剂 miglustat。

• 庞贝氏病是一种溶酶体贮积症，由酸性α-葡萄糖苷酶（GAA）缺乏引起，该酶帮助溶酶体分解糖原，GAA 缺乏会导致细胞溶酶体中糖原积累，从而导致全身性肌无力。

其中，cipaglucosidase alfa-atga是一种工程化重组人 α-葡萄糖苷酶 （rhGAA），每个酶分子含有 1.3 摩尔的双甘露糖-6-磷酸（双M6P）。双M6P基团能够高亲和力地结合细胞表面的M6P受体，接着被内吞并转运至溶酶体，经过蛋白水解切割和N-聚糖修饰产生活性 GAA；miglustat作为分子伴侣，可与循环中的 cipaglucosidase alfa-atga 结合并稳定其活性，提高活性酶在关键疾病相关组织中的摄取。目前，其他两款产品均为酶替代疗法。

根据橙皮书上记载的专利，已授权的美国专利包括涵盖cipaglucosidase alfa-atga（PCT/US2015/053252）和联用组合物的用途（PCT/US2016/069243、PCT/US2018/032815）等，有效期介于 2033 年至 2038 年之间。其他在审专利涵盖组合物、治疗方法、制造方法和制剂等方面，预计到期日介于 2033 年至 2043 年之间。

Amicus还与宾夕法尼亚大学James Wilson团队合作开发基因疗法，其获得了宾大的专利组合的许可，该专利组合涉及用于治疗庞贝病和法布里病的载体和其他平台技术。

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