Del-desiran 是一款在研药物，旨在针对 DM1 的潜在遗传病因。目前尚无针对 DM1 患者的获批药物。Del-desiran 已获得 FDA 的突破性疗法认定、孤儿药认定和快速通道认定，以及 EMA 的孤儿药认定。Del-desiran 也是日本首个获得孤儿药认定的 DM1 在研药物。

在启动 HARBOR 试验之前，Avidity 已与包括 FDA 在内的全球监管机构就 del-desiran 的注册流程进行了协调。公司计划从 2026 年下半年开始在美国 、欧盟和日本等地提交上市申请。

Avidity Biosciences 致力于提供新型 RNA 疗法—抗体寡核苷酸偶联物（AOC），首次在临床试验中成功通过全身给药将 RNA 靶向递送至肌肉。其AOC平台包括靶向转铁蛋白受体 1（TfR1，在肌肉细胞中高度表达）的单抗通过接头与一个或多个 siRNA 或 PMO 结合而成，旨在将 RNA 疗法递送至肌肉。

强直性肌营养不良症 1 型 (DM1) 是一种罕见的遗传性（常染色体显性）进行性神经肌肉疾病，该疾病因 DMPK 基因中 CUG 三联体重复序列数量增加引起的。具体而言，突变的 DMPK mRNA 会与关键的 CUG 结合蛋白 MBNL 结合，阻止 MBNL 处理许多其他基因 mRNA 的正常功能。

Del-desiran 是 Avidity 公司利用其 AOC 平台开发而成，由靶向 TfR1 的单抗与靶向 DMPK mRNA 的siRNA 结合而成，能够通过降低 DMPK mRNA 水平、释放 MBNL来解决疾病的根本病因。

与del-desiran相关专利家族 PCT/US2018/064359 涉及核苷酸缀合物，目前有多个授权和在审成员，保护主题涵盖活性成分和适应症等，范围既有宽泛又有具体，比如：US10881743B2限定siRNA缀合物的结构组成，包含抗转铁蛋白受体抗体（两个VH和两个VL）和靶向 DMPK mRNA 的siRNA分子。US11253607B2则涉及ASO缀合物。US11246941B2涉及治疗方法。CN111902148B限定siRNA缀合物中siRNA的可选序列组合。

据 Avidity 披露，截至2024年12月，其共有29个专利家族涉及AOC平台，涵盖AOC缀合物的结构、寡核苷酸化学结构及其序列和抗体等，预计到期日在 2037 年至 2045 年之间。

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