Orbital于2022年由Beam总裁Giuseppe Ciaramella（曾就职于Moderna）、Alnylam 创始CEO John Maraganore、Howard Chang和Drew Weissman 等人共同创立，并在次年获得了2.7亿美元的A轮融资，目前由前 Spark Therapeutics CEO Ron Philip 担任CEO。成立之初，Orbital 和 Beam Therapeutics 达成了一项许可和研究合作协议，双方分别授予对方使用各自的 RNA 技术和非病毒递送技术的权利。

2022年9月，Orbital 通过收购斯坦福大学衍生公司 Circ Bio获得了环状 RNA的知识产权，主要技术来自于 Howard Chang教授团队，据悉，Orbital 还获得了斯坦福大学的递送技术授权。

Orbital Therapeutics 正在推进新一代 RNA 药物，旨在体内对免疫细胞进行重编程。Orbital 专有的RNA平台集成了环状和线性 RNA 工程化、LNP 靶向递送和 AI 驱动的设计，从而能够针对多种疾病的独特生物学特性，定制化持久、可编程的 RNA 疗法。

Orbital 涵盖的疾病领域包括自身免疫病、肿瘤学、下一代疫苗和蛋白质疗法。在自身免疫病领域，Orbital基于 RNA 设计体内 CAR-T 疗法，将 RNA 靶向递送至免疫细胞在体内重编程免疫细胞（例如 T 细胞），使其表达 CAR 和其他免疫调节蛋白。利用 RNA 平台增强抗原识别并精准调节免疫反应。

主导项目 OTX-201 包含一种优化的环状 RNA，其编码靶向 CD19 的 CAR，通过靶向 LNP 进行体内给药。OTX-201旨在通过消耗自身反应性 B 细胞并重置免疫系统，目前处于临床前阶段，并计划于 2026 年上半年开始临床开发。

2025年7月，在第五届 mRNA 治疗峰会上 Orbital 公布了 OTX-201 令人鼓舞的临床前结果，在一项非人类灵长类动物研究中，OTX-201 实现了血液、脾脏和淋巴结中 B 细胞的完全清除，这对于有效重置自身免疫性疾病的免疫系统至关重要。

以 Orbital 为申请人的专利家族PCT/US2024/048786涉及一种通过夹板连接制备环状 RNA 的方法，包括环化含有修饰核苷酸的 RNA。

以 Howard Chang 为发明人有多个可能相关的专利家族，包括：

• PCT/US2020/034418家族涉及包含环状RNA和递送载体的药物组合物，其中环状RNA包含编码CAR或TCR的序列，目前已有两个US专利授权。

• PCT/US2021/039127涉及在环状RNA分子中引入IRES，以启动环状RNA的翻译，所述 IRES 含有 RNA 二级结构元件和与 18S rRNA 互补的核酸序列区域，目前已有两个US专利授权。

• PCT/US2022/034756涉及引入病毒和/或合成的IRES元件改善环状RNA翻译。

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