CAMP4 Therapeutics专注于以调控性 RNA（regRNA）为靶点治疗以蛋白质表达降低为特征的遗传疾病，包括：单倍体不足和隐性部分功能丧失疾病，这类疾病超过 1200 种。这些 regRNA 局部作用于基因表达的主要调控因子—转录因子，通过设计ASO靶向 regRNA 来扩增mRNA从而增加正常蛋白质的产量。

regRNA 由启动子和增强子转录而来，通过与增强子-启动子界面的转录因子（包括激活因子和抑制因子）的结合来控制转录状态，从而特异性地调控每个基因的表达水平。ASO能够破坏抑制因子和regRNA 之间的相互作用，从而导致基因表达增加。

CAMP4 的专有 RAP 平台能够绘制 regRNA 图谱，并使用经过验证的 ASO 化学方法选择最佳靶向序列。最初的研究重点是肝脏和中枢神经系统疾病，因为目前已有成熟的技术可以实现ASO的体内递送，包括通过皮下注射和鞘内注射。

CAMP4 正在快速推进其CNS领域主导项目 CMP-002 的研发，以治疗 SYNGAP 相关疾病。现有数据显示，CMP-002 靶向 SYNGAP regRNA 可恢复患者 iPSC 衍生神经元中野生型 SYNGAP 的水平，并且向猴子鞘内注射 CMP-002 后，关键脑区 SYNGAP 蛋白显著增加。

在专利保护方面，CAMP4有多个家族涉及针对不同靶点的ASO，比如：

• PCT/US2023/068254涉及靶向GRN的调节RNA（regRNA）的ASO，从而调控颗粒蛋白前体(PGRN)的表达，用于治疗PGRN表达相关的疾病，比如：额颞叶痴呆。权利要求主要是限定靶点regRNA的序列。

• PCT/US2023/082182涉及靶向SYNGAP1的调节RNA的ASO，用于增加SYNGAP1 mRNA和蛋白质的表达，从而治疗与SYNGAP1突变相关的疾病。权利要求主要是限定靶点regRNA的序列。PCT/US2025/032525同样涉及该靶点，保护侧重于ASO序列。

• PCT/US2022/082295涉及靶向CPS1的调节RNA的ASO，其中已授权的一个US专利中限定了ASO的裸序列和经过化学修饰的序列。

也有涉及算法的专利，比如：US20210118524A1涉及一种通过发现非编码变异与候选基因之间的相互作用来识别治疗靶点的方法。

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