AAV工程化衣壳应用的风险和挑战(三):总结与展望
结合前面系列文章,本文我们将梳理和总结AAV工程化衣壳使用的主要风险来源以及不同风险障碍的差异,并在此基础上探讨Biotech应对风险时的考量因素。
AAV工程化衣壳应用的风险和挑战(二):风险分级
上篇我们分析了使用工程化衣壳存在的潜在风险以及不同类型企业需要关注的风险重点。目前领域内大部分Biotech会直接选择现有或已经验证的工程化衣壳来递送药物,本文我们将尝试探讨这类企业面临的两类风险障碍情况。
AAV工程化衣壳应用的风险和挑战(一):风险认知
Biotech要排查使用工程化AAV衣壳存在哪些风险,首先要明晰衣壳工程化技术发展过程中存在哪些维度的发明。本文将从AAV衣壳工程化的技术发展出发,尝试梳理使用工程化衣壳主要存在哪些潜在的风险。
AAV工程化衣壳应用的风险和挑战——序
近年来基因治疗的受关注度日渐提升,AAV作为一种临床应用比较成熟的递送工具也承载着人们的期待,目前领域内不断尝试对其进行工程化改造,以解决AAV载体针对特定组织或细胞转导效率低或是不能转导的问题,可以预见,未来使用工程化AAV衣壳作为递送工具将是一种主流趋势。本系列我们将从衣壳改造的技术发展出发,来探讨使用工程化AAV衣壳的风险问题。
致力于开发AAV基因疗法的Passage Bio
近日,AAV基因治疗初创公司Passage Bio又完成了1.1亿美元的B轮融资,Passage由基因治疗领域先驱James Wilson参与创建,可以说在AAV领域有着先天优势,这里给大家讲讲Passage
AAV基因疗法开发公司Asklepios BioPharmaceutical
AAV载体是目前基因治疗研究中常用的载体之一。Asklepios BioPharmaceutical(AskBio)是一家专注于AAV基因疗法开发的公司,拥有丰富的AAV衣壳库和规模化Pro10生产工艺,其正在推进AAV基因疗法在临床上的应用。
专注于开发神经系统疾病AAV疗法的Voyager Therapeutics
Voyager Therapeutics专注于开发神经系统疾病的AAV基因疗法,其治疗帕金森病的候选产品VY-AADC在1b期临床试验中取得初步的效果。今年2月,Voyager
“AAV基因治疗领域新秀Regenxbio
Regenxbio拥有强大的新一代AAV基因递送平台 (NAV技术平台),这项许可自UPenn的技术平台将Regenxbio推向了AAV基因疗法的领先队列,让我们来一探究竟。
首款治疗眼疾的基因疗法LUXTURNA
2017年底,Spark研发的首款用于治疗遗传性视网膜疾病的基因疗法产品LUXTURNA获得了FDA的批准,加之此前获批的两款CAR-T基因疗法,预示着基因疗法将重见天日,我们结合LUXTURNA的诞生讲讲Spark公司的知识产权运营策略。