Aspen的核心技术是基于自体诱导多能干细胞（iPSC）的神经细胞替代疗法。其主力在研产品sasineprocel是一种以多巴胺能神经前体细胞（dopaminergic neuron precursor cells，DANPC）为主，并包含支持性中枢神经系统祖细胞和神经胶质祖细胞的自体细胞组合物。制备时，先从患者皮肤中获取成纤维细胞，经重编程获得iPSC，再通过定向分化制成最终细胞产品。该疗法旨在补充帕金森病（PD）患者丢失的多巴胺能神经元，恢复多巴胺信号传递，并探索改善运动及非运动症状的潜力。

细胞产品经质量检测和冷冻保存后，在给药前解冻，并通过立体定向手术注入患者双侧壳核，期望移植细胞在脑内存活，进一步成熟为具有功能的多巴胺能神经元。由于细胞来源于患者自身，免疫排斥风险相对较低，目前开展的sasineprocel临床试验未要求使用免疫抑制治疗。

个性化细胞制备与质量评价也是Aspen技术体系的重要组成部分。自体细胞疗法的起始材料因患者而异，因此需要通过工艺控制和质量检测，确保不同患者的产品均达到相应质量标准。Aspen为此开发了一系列用于生产过程监控及产品表征和放行的检测方法，以识别不同制造阶段的细胞，并评估最终产品的功能特性。

其中，基于RNA测序及生物信息学分析的NeuriTest用于评估细胞身份和成熟度，GraftTest用于预测移植后的植入潜能，DopaTest用于预测多巴胺产生相关的功能潜力。此外，公司还通过多巴脱羧酶（DDC）活性试验，直接测量细胞将左旋多巴转化为多巴胺的能力，以评估冷冻保存后DANPC的功能和稳定性。

Aspen目前公开的管线主要沿多巴胺能神经前体细胞替代和小胶质细胞替代两条路线展开。其中，sasineprocel用于散发性帕金森病的I/IIa期ASPIRO试验正在进行，公司正筹备III期研究；针对遗传相关帕金森病的扩展队列也已开始招募患者。小胶质细胞替代项目则通过基因编辑纠正患者来源iPSC中的致病变异，再将其分化为小胶质细胞前体，初期聚焦儿童白质营养不良，目前处于临床前开发阶段。

在临床证据方面，公司于2026年3月披露了ASPIRO试验首批8名患者的12个月随访结果，低、高剂量组各4人。与基线相比，两组在运动功能、日常生活及生活质量等指标上均观察到数值改善，这些结果提供了初步疗效信号，但研究样本量较小。

截至2026年10月，Aspen披露的专利组合包括16个家族，其中，包括5件美国授权专利、15件美国以外授权专利，以及约69件在审申请，涵盖细胞组合物、定向分化、细胞鉴定与功能评价、自动化制造及细胞递送装置等环节。

与sasineprocel可能相关的三个代表性专利家族中，前两个家族主要涉及神经细胞定向分化工艺，第三个家族涉及GraftTest、DopaTest质控体系：

其他代表性家族还涉及细胞分化状态识别（WO2023201361A1）、基于DDC活性及其他检测的细胞效力评价（WO2025240469A1）、多巴胺能细胞自动化分化制造（WO2025260067A2），以及具有触觉反馈的螺纹柱塞注射器等递送装置（WO2024086540A1）。

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