自成立二十多年来，Cytokinetics 一直致力于开发潜在药物，以改善心血管疾病和神经肌肉疾病（肌肉功能受损）患者的健康寿命。
Cytokinetics 公司由四位肌肉生物学领域的先驱于 1997 年创立并于1998年开始运营，他们关于细胞骨架、细胞力学和分子马达蛋白的学术研究和发现构成了公司的科学基础。成立之初，Cytokinetics 曾致力于癌症、心血管疾病以及炎症和传染病等多个治疗项目的研发，但在 2008 年，公司停止了肿瘤学领域的研究并将重心转向肌肉生物学，围绕肌球蛋白（Myosin）和肌钙蛋白（Troponin）开发多种小分子调节剂。
人体内的肌肉分为三种类型：心肌、骨骼肌和平滑肌，主要功能在于其收缩与舒张的能力。肌肉收缩是由肌节（sarcomere，存在于肌肉细胞中）的肌球蛋白（马达蛋白）与肌动蛋白相互作用来驱动，整个过程受肌钙蛋白调控。
肌节功能障碍导致肌肉收缩力下降或增强，分别在射血分数降低的心力衰竭（HFrEF）和肥厚型心肌病（HCM）等疾病中起着核心作用。
Aficamten（CK-274）是变构（allosteric）且可逆（reversible）的心肌肌球蛋白运动活性抑制剂，预计将于 2026 年 1 月下半月在美国上市。通过抑制肌球蛋白活性，降低心肌收缩力并减轻左心室流出道（LVOT）梗阻。
此次批准基于关键性 3 期临床试验 SEQUOIA-HCM 的积极结果，该试验证实了 aficamten 在症状、运动能力、血流动力学和生物标志物终点方面具有显著的疗效、安全性和临床意义。Cytokinetics将 aficamten 在中国和日本的权益分别授权给赛诺菲和拜耳。目前，Aficamten 还在进行多个适应症扩展，包括单药与美托洛尔的头对头比较以及用于oHCM儿童患者和非梗阻性HCM。
肥厚型心肌病（HCM）是单基因遗传性心血管疾病，可分为梗阻性和非梗阻性（大约各占一半）。美国确诊患者超过 30 万例，估计还有 40 - 80 万患者尚未确诊。
在此前，唯一可用于治疗该疾病的心肌肌球蛋白抑制剂是 BMS的 Camzyos（mavacamten）。而 Camzyos 其实也跟 Cytokinetics 有关：Camzyos 由 MyoKardia 公司开发，Cytokinetics 在 2012 年参与了 MyoKardia 的启动并通过专利转让和技术许可获得了 MyoKardia 的股权。2020年，BMS 以 131 亿美元收购了 MyoKardia，随后 Camzyos 于 2022 年获得批准上市。根据Cytokinetics的介绍，当时设计 aficamten 是针对 mavacamten 的特性进行了优化，包括更短的半衰期和更少的药物相互作用。
Aficamten 的相关专利家族：
PCT/US2019/014344：作为心肌节抑制剂的结构通式，在中国（CN111757875B，已登记）、美国（US10836755B2已登记，另两个授权专利涉及其他类似分子或通式）和欧洲均已获得授权，预计2039年到期。
PCT/US2020/042389：心脏肌节抑制剂 aficamten 的口服制剂，在中国（CN114765954B，已登记）和欧洲已获授权，预计2040年到期。
PCT/US2022/073808：aficamten 治疗梗阻性肥厚型心肌病的方法，根据超声心动图的一项或多项指标调整每日给药剂量，在美国（US12370179B1已登记）和欧洲均已获得授权，预计2042年到期。
Cytokinetics 另外还有三个管线处于临床阶段，分别针对肌球蛋白和肌钙蛋白：
Ulacamten：一种选择性心肌肌球蛋白抑制剂，通过减少心脏收缩期间活性肌球蛋白横桥的数量来降低心脏过度收缩，从而降低收缩力，同时不影响钙瞬变。目前正处于针对射血分数保留型心力衰竭的 2 期临床试验。
Omecamtiv mecarbil：一种心肌肌球蛋白激活剂，通过刺激心肌肌球蛋白增强心肌收缩力，正在进行针对射血分数严重降低的心力衰竭患者的 3 期确证性临床试验。
CK-089：一种快肌型骨骼肌肌钙蛋白激活剂，通过提高快肌肌钙蛋白复合体对钙的亲和力来增强肌肉力量从而改善神经肌肉疾病，比如：渐冻症，目前已进入临床 1 期。
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