这三笔 BD 交易的概况如下:

海思科是首次与礼来达成合作,将依托其成熟的小分子创新技术平台及高效的新药开发能力,负责礼来选定的最多五个靶点创新药项目的发现及早期研发工作,涵盖多个疾病领域。海斯科4月份刚与AbbVie达成一项 7.45 亿美元的协议,共同开发两种非阿片类镇痛药物。
Sonefpeglutide 是一种新型候选药物,采用了 Hanmi 专有的长效平台技术 LAPSCOVERY。 韩美制药此前已获得 FDA 批准,其一款生物制剂采用了 LAPSCOVERY 平台,目前正在开展另外五个采用相同平台的全球临床试验项目。
LAPSCOVERY 平台使用柔性非肽类 linker 将治疗性多肽/蛋白质连接至非糖基化 Fc 片段,通过FcRn介导的内体回收机制降低肾清除以延长半衰期。

早期平台基础专利家族PCT/KR2004/002943的大部分成员已到期。另外,PCT/KR2018/011586家族涉及GLP 2类似物的长效缀合物,可能与sonefpeglutide相关。PCT/KR2012/011748则涉及位点特异性 GLP-2-Fc 缀合物的结构。
Ascidian 的 RNA 外显子编辑器能够对基因进行精准的转录后编辑,利用细胞天然的 RNA 剪接机制重写 RNA,无需修改基因组或引入外源酶,旨在兼具基因疗法的持久性,同时显著降低直接 DNA 编辑和基因替换在这些疾病中带来的风险。
Ascidian 首创的 RNA 外显子编辑平台结合了高通量分子生物学和计算生物学,用于设计新型 RNA 外显子编辑器分子。其外显子编辑分子足够小,可以装入AAV或LNP中进行递送。
RNA 外显子编辑分子可通过前体 mRNA 反式剪接同时切除突变外显子并用野生型外显子替换它们,从而恢复正常的蛋白质表达。

Ascidian 拥有针对视网膜、肾脏、神经系统、神经肌肉和其他基因明确疾病的合作研发和自主研发项目。此次与礼来合作针对肾病领域,递送是需要解决的核心问题之一。
根据Ascidian的专利家族PCT/US2019/027981披露的信息,其RNA 外显子编辑分子大概率包括靶标结合结构域、剪接结构域和编码结构域三个部分。
- PCT/US2019/027981涉及用于校正ABCA4基因或CEP290基因突变的核酸反式剪接分子,其中,ABCA4反式剪接分子包含结合靶ABCA4内含子的结合结构域、介导反式剪接的剪接结构域和包含功能性ABCA4外显子的编码结构域。
凭借 Mounjaro/Zepbound带来的巨大现金流,Lilly 近期明显加快外部创新布局,其中包括:2025 年布局 Scorpion 的 PI3Kα 肿瘤项目和 Verve 的心血管基因编辑平台;2026 年收购 Orna 和 Kelonia 布局 in vivo CAR-T,收购 Centessa 切入睡眠障碍,收购CrossBridge Bio获得双载荷 ADC,收购 Ajax 补强血液肿瘤,收购 Curevo、LimmaTech 和 The Vaccine Company 加码疫苗领域(前 FDA 疫苗负责人 Peter Marks 的加入促成了这三笔交易),收购了 Engage Bio 获得非病毒 DNA 递送技术。
* 以上文字仅为促进讨论与交流,不构成法律意见或咨询建议。
