Interius BioTherapeutics / Gilead

技术源自 UPenn 的 Saar Gill 团队（在宾大医院从事血液肿瘤与骨髓移植相关临床工作，研究聚焦在新一代CAR设计），载体设计通过 CD7 靶向在体内生成 CAR-T 和 CAR-NK 细胞。INT2104 （靶向CD20 CAR）的临床研究正在进行，其中一位患者（6.3e8 TU剂量）在第 6 天实现近乎完全 B 细胞清除。2025 年，Gilead Sciences（Kite）以约 3.5 亿美元收购 Interius，补齐体内递送能力。

EsoBiotec / AstraZeneca

平台技术来自 Luigi Naldini 团队（首次证明慢病毒载体可以转导非分裂细胞，慢病毒基因治疗领域奠基性人物）。其慢病毒载体平台 ENaBL 采用 CD47 免疫屏蔽以减少慢病毒载体在体内被清除，CAR 设计使用特异性启动子以提高靶细胞表达，并使用靶向TCR的纳米抗体。

主导项目ESO-T01 采用抗 BCMA 单域抗体 CAR（来自于Pregene），其治疗复发/难治性多发性骨髓瘤的临床数据已读出，四名患者 ORR：100%（sCR：50%，PR：50%）。

2025 年，AstraZeneca 以最高 10 亿美元收购EsoBiotec，为该赛道较早的大药企收购之一。

Kelonia Therapeutics / Eli Lilly

平台源于MIT的 Michael E. Birnbaum 实验室，此前构建了带有 K47Q 和 R354A 双突变的 VSV-G 假型慢病毒载体以提高靶向转导效率。其 lead 项目KLN-1010 的BCMA CAR结构与ESO-T01类似（BCMA scFv/4-1BB/CD3ζ），2026 年 1 月拿到美国 IND，是美国首个抗 BCMA 体内 CAR-T 疗法的多中心临床试验，已有临床数据显示四名复发/难治性多发性骨髓瘤患者的ORR：100%（CR：25%，PR：75%），疗效方面略次于ESO-T01，但安全性更优。

与安斯泰来合作使用其可转换CAR（含有工程化抗体样分子）开发创新体内CAR-T。2026 年被 Eli Lilly 以最高可达 70 亿美元收购，迄今为本领域收购金额最高的交易。

Umoja Biopharma

其 VivoVec 平台使用anti-CD3 scFv、Cocal 假型蛋白、RACR/CAR 共表达系统以及 CD80-CD58 共刺激配体。

主导管线 UB-VV111（与 AbbVie 合作）设计采用 VivoVec + CD19-CAR，用于治疗复发/难治性 CD19+ B 细胞恶性肿瘤，2024 年成为首个获得 FDA 批准的体内 CAR-T 细胞疗法。2025年9月，其用于治疗复发/难治性大B细胞淋巴瘤和复发/难治性慢性淋巴细胞白血病获得了FDA授予的快速通道（Fast Track）资格。另外，与国内驯鹿生物和诺纳生物有合作推进管线。

Genocury Biotech（济因生物）

采用常规淋巴清除预处理，其慢病毒载体表达一种激活结构域以增强信号。JY231的治疗方案包括 T 细胞分离术，随后进行淋巴细胞清除预处理，并将自体 T 细胞与病毒载体共同输注，1名 R/R DLBCL 患者在治疗后3个月实现完全缓解。

Sana Biotechnology

采用源自副黏病毒的 fusogen 进行细胞靶向递送，技术来自于Cobalt Biomedicine，通过载体表面融合蛋白介导的膜融合而非内吞途径进入细胞。

主导项目SG293 使用CD8 靶向且修饰 CD3 配体的 fusogen 递送 CD19 CAR，在非人灵长类中单次给药即可实现深度 B 细胞清除和免疫重置。

Vyriad

提出了三种 VSV-G 重定向策略，包括使用嵌合型 VSV-G 蛋白，该蛋白展示靶向 CD3 的配体，但经过修饰以掩盖其与低密度脂蛋白（LDL）受体的天然相互作用。

与 Novartis 等建立合作推进体内 CAR-T，另外从魏茨曼科学研究所引进小型可逆衔接肽，与靶向蛋白结合能够暂时掩盖该蛋白与天然受体的结合，同时呈现一个新的靶向结构域。

Exuma Biotech

核心特色是其构建的慢病毒载体使 T 细胞可表达合成蛋白，具备安全开关与效应细胞持久性增强双重功能。目前处于临床前开发阶段。

Immunofoco（易慕峰）

慢病毒载体 iMagic平台采用去靶向的 MxV-G 假型蛋白，在传统 VSV-G 基础上通过 AI 设计优化。公司同时拥有自体 CAR-T 实体瘤管线，兼顾体内递送与 ex vivo 策略。

Legend Biotech（传奇生物）

拥有成熟的 CAR-T 产品线和全球临床开发能力，在体内 CAR 方向采用 CD19/CD20 双特异性 CAR 设计，并已启动有关血液肿瘤的早期临床尝试。其差异化来自于双靶点覆盖与自身 ex vivo 成功经验的技术累积。

PersonGen（博生吉）

其 GUIDED 平台采用 CD7 靶向抗体构建体内 CAR-T 或 CAR-NK 细胞，依托其成熟的CAR技术平台及前期技术积累对CAR结构也进行了优化。公司创始人杨林率先在中国建立了全自动CAR-T细胞生产工艺平台。

Pregene Biopharma（普瑞金）

支持 EsoBiotech 设计了 CAR-T 疗法并共同推进其进入临床试验阶段。另外，与 Gilead/Kite 等达成了高额合作协议，提供慢病毒载体设计与工艺支持。

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