FDA 批准 Ionis 的遗传性血管水肿预防药物 Dawnzera(donidalorsen)
8月21日,FDA 批准 Ionis 的 Dawnzera(活性成分:donidalorsen) 用于预防 12 岁及以上成人和儿童患者的遗传性血管水肿(HAE)发作。这是首个也是唯一一个针对 HAE 的 RNA 靶向预防性治疗药物,通过自皮下注射(每 4 或 8 周一次),帮助患者降低发作频率。
AAV 基因疗法公司 Kriya 融资3.13 亿美元
8月15日,Kriya Therapeutics 披露该公司在一轮融资中获得了 3.13 亿美元,是今年生物制药领域融资额最大的融资之一。Kriya 正在推进一系列针对多种慢性疾病的单剂量 AAV 基因疗法,这对于最近陷入困境的基因治疗领域来说是个好消息。
Interius 的工程化慢病毒载体平台
8月21日,吉利德公司旗下 Kite 宣布,将以 3.5 亿美元收购体内 CAR 疗法的公司 Interius BioTherapeutics,使 Kite 能够利用 Interius 的工程化慢病毒载体将细胞疗法直接递送至患者体内,从而简化治疗流程并降低成本,进一步增强了 Kite 在细胞治疗领域的专长。
Superluminal Medicines 与礼来以13亿美元合作推进 GPCR 靶点的小分子
8月14日,Superluminal Medicines 宣布与礼来达成高达13亿美元的合作,将利用 Superluminal 的药物研发平台推进针对未公开的 GPCR 靶点的小分子疗法,这些靶点与心脏代谢疾病和肥胖症相关。
CAFC在 Eye Therapies 案中强调审查历史对权利要求解释的影响
6月30日,CAFC 推翻了 PTAB 对 Eye Therapies 涉及溴莫尼定治疗用途专利 US 8293742('742 专利)的显而易见认定,并明确了术语“consisting essentially of”的权利要求解释,并将案件发回重审。
Kumquat Biosciences 的KRAS抑制剂
8月12日,拜耳与 Kumquat Biosciences 公司宣布,双方已就共同开发和商业化 Kumquat 的 KRAS G12D 抑制剂达成全球独家许可与合作。根据协议条款,Kumquat 将获得最高13亿美元的款项。
诺华 BAFF-R 抗体 ianalumab III 期临床试验获得积极结果
8月11日,诺华宣布其 ianalumab(VAY736)用于治疗活动性干燥综合征成人患者的两项III期临床试验均达到了主要终点,即针对疾病活动性具有显著改善。这些结果支持 ianalumab 作为一种具有双重作用机制(B细胞清除和BAFF-R抑制)的药物,有望成为首个也是唯一一个获批用于治疗干燥综合征患者的靶向药物。
首个非囊性纤维化支气管扩张治疗药物Brinsupri获得FDA批准
8月12日,Insmed 宣布,FDA 已批准其首创药物 Brinsupri(活性成分:brensocatib,10 mg 和 25 mg 片剂),一种口服 DPP1 抑制剂,用于治疗成人和 12 岁及以上儿童的非囊性纤维化支气管扩张症(NCFB)。Brinsupri 是首个也是唯一一个获得 FDA 批准的 NCFB 治疗药物。
Intellia 在第二季度公布其临床项目取得重大进展
主要亮点包括两款处于临床后期的体内基因编辑管线:Nex-z 治疗伴心肌病的转甲状腺素蛋白淀粉样变性的 3 期 MAGNITUDE 试验加速入组,该试验将扩大至约 1200 名患者 ;Lonvo-z治疗遗传性血管性水肿的 3 期 HAELO 试验提前完成患者招募。
赛诺菲完成对 Vigil Neuroscience 的收购
2025年8月6日,赛诺菲宣布完成对 Vigil Neuroscience(简称“Vigil”)的收购。此次收购增强了赛诺菲在神经退行性疾病领域的早期研发管线,其中包括一款新型口服小分子 TREM2 激动剂 VG-3927,将在阿尔茨海默病患者的 II 期临床研究中进行评估。