生物医药专利观察
Replicate自复制 RNA(srRNA)技术
2025年8月28日,Replicate 宣布与诺和诺德达成高达 5.5 亿美元的合作,将利用 Replicate 的新型 srRNA 平台共同开发用于治疗肥胖症、2 型糖尿病和其他心脏代谢疾病的新型候选药物。
Skyhawk 的 RNA 剪接调节小分子药物平台
8月18日,Skyhawk Therapeutics 宣布与德国默克(Merck KGaA)达成超过20亿美元的合作,共同研发用于治疗神经系统疾病的新型 RNA 靶向小分子药物。Skyhawk 将利用其专有的 SkySTAR ( Skyhawk 用于 RNA 可变剪接的小分子药物)平台,识别针对默克指定的特定 RNA 靶点的小分子候选药物。
BioArctic 的跨血脑屏障转运技术 BrainTransporter
8月26日,BioArctic 宣布已与诺华达成约8亿美元的合作,将 BioArctic 专有的 BrainTransporter 技术与诺华的神经退行性疾病相关抗体相结合,开发一种潜在的新疗法。在此前 BioArctic 已经就该技术用于阿尔茨海默病达成了两项合作:与 BMS 合作开发PyroGlu-Aβ(焦谷氨酸-淀粉样β蛋白) 抗体 BAN2803,与卫材合作开发 BAN2802。
FDA 批准 Ionis 的遗传性血管水肿预防药物 Dawnzera(donidalorsen)
8月21日,FDA 批准 Ionis 的 Dawnzera(活性成分:donidalorsen) 用于预防 12 岁及以上成人和儿童患者的遗传性血管水肿(HAE)发作。这是首个也是唯一一个针对 HAE 的 RNA 靶向预防性治疗药物,通过自皮下注射(每 4 或 8 周一次),帮助患者降低发作频率。
AAV 基因疗法公司 Kriya 融资3.13 亿美元
8月15日,Kriya Therapeutics 披露该公司在一轮融资中获得了 3.13 亿美元,是今年生物制药领域融资额最大的融资之一。Kriya 正在推进一系列针对多种慢性疾病的单剂量 AAV 基因疗法,这对于最近陷入困境的基因治疗领域来说是个好消息。
Interius 的工程化慢病毒载体平台
8月21日,吉利德公司旗下 Kite 宣布,将以 3.5 亿美元收购体内 CAR 疗法的公司 Interius BioTherapeutics,使 Kite 能够利用 Interius 的工程化慢病毒载体将细胞疗法直接递送至患者体内,从而简化治疗流程并降低成本,进一步增强了 Kite 在细胞治疗领域的专长。
Superluminal Medicines 与礼来以13亿美元合作推进 GPCR 靶点的小分子
8月14日,Superluminal Medicines 宣布与礼来达成高达13亿美元的合作,将利用 Superluminal 的药物研发平台推进针对未公开的 GPCR 靶点的小分子疗法,这些靶点与心脏代谢疾病和肥胖症相关。
CAFC在 Eye Therapies 案中强调审查历史对权利要求解释的影响
6月30日,CAFC 推翻了 PTAB 对 Eye Therapies 涉及溴莫尼定治疗用途专利 US 8293742('742 专利)的显而易见认定,并明确了术语“consisting essentially of”的权利要求解释,并将案件发回重审。
Kumquat Biosciences 的KRAS抑制剂
8月12日,拜耳与 Kumquat Biosciences 公司宣布,双方已就共同开发和商业化 Kumquat 的 KRAS G12D 抑制剂达成全球独家许可与合作。根据协议条款,Kumquat 将获得最高13亿美元的款项。
诺华 BAFF-R 抗体 ianalumab III 期临床试验获得积极结果
8月11日,诺华宣布其 ianalumab(VAY736)用于治疗活动性干燥综合征成人患者的两项III期临床试验均达到了主要终点,即针对疾病活动性具有显著改善。这些结果支持 ianalumab 作为一种具有双重作用机制(B细胞清除和BAFF-R抑制)的药物,有望成为首个也是唯一一个获批用于治疗干燥综合征患者的靶向药物。