USPTO大力扩展对人工智能的应用
Acumen 和 JCR 达成合作开发针对阿尔茨海默病的增强型脑递送疗法
7月15日,Acumen Pharmaceuticals 与 JCR Pharmaceuticals达成约5.5亿美元的合作,通过将 JCR 的血脑屏障穿透平台 J-Brain Cargo 与 Acumen 的淀粉样β蛋白寡聚体选择性抗体相结合,使得sabirnetug 和其他 AβO 选择性抗体可以跨越血脑屏障,从而治疗阿尔茨海默病。
Nanoscope向FDA递交治疗视网膜色素变性基因疗法的上市申请
2025年7月14日,Nanoscope Therapeutics 启动向 FDA 滚动提交 MCO-010(sonpiretigene isteparvovec,玻璃体内注射用混悬液) 治疗视网膜色素变性的 BLA 申请,MCO-010 是首个利用光遗传学技术,以非突变依赖的方式恢复视力的基因疗法。
FDA逐步放宽IND申请动物实验要求对专利的可能影响
2025年4月10日,FDA 宣布计划逐步取消单克隆抗体和其他药物的动物试验要求。7月7日,NIH 也表示将不再为仅依赖动物试验的项目提供资金。
Adcentrx靶向STEAP1的ADC获得FDA治疗胃癌的孤儿药资格认定
2025年7月8日,Adcentrx Therapeutics宣布,FDA已授予其候选药物ADRX-0405孤儿药资格认定,用于治疗胃癌患者。
Capstan Therapeutics的核心技术-靶向脂质纳米颗粒 tLNP
2025年6月30日,AbbVie宣布以21亿美元收购Capstan Therapeutics,AbbVie将获得 Capstan 专有的 tLNP 平台技术和其主导资产 CPTX2309,一种基于tLNP的体内抗 CD19 CAR-T。
Beacon与Abeona就AAV衣壳达成授权许可
7月1日,Abeona Therapeutics宣布,Beacon Therapeutics已行使其许可选择权,获得 Abeona AAV204衣壳的全球非独占性许可,用于开发一系列可能导致失明的常见及罕见视网膜疾病的基因治疗产品。
CRISPR Therapeutics 公布体内基因编辑 ANGPTL3 CTX310的额外 1 期积极数据
CTX310 是一种体内基因编辑疗法,包括**编码 Cas9 的 mRNA 和靶向 ANGPTL3 的gRNA**,通过LNP递送至肝脏,通过基因敲除 ANGPTL3 来实现治疗效果。
2025AACR年会揭晓的12种新型抗癌药物之:针对晚期前列腺癌和特定患者亚群
包括两款针对晚期前列腺癌的疗法,分别为PROTAC类分子和双抗ADC,以及两款针对特定患者亚群的疗法,分别为靶向MSI-H肿瘤细胞的WRN抑制剂和靶向GPC3阳性肝癌细胞的放射性核素偶联药物。
2025AACR年会揭晓的12种新型抗癌药物之:重编程肿瘤免疫微环境
基于重编程肿瘤免疫微环境的药物有5款,涵盖多种药物形式:双特异性抗体、放射性配体缀合物和分子胶类,其中以双特异性抗体为主导,不过靶点和形式也各不相同。